Note rédigée le 15 juillet 2026.
C'est la question qui amène un clinicien à consulter un biostatisticien, et le meilleur moment pour la poser est plus tôt qu'on ne le croit : avant l'écriture du protocole, parce que la réponse en modifie souvent l'objet.
L'asthme touche environ un enfant sur dix en France. L'étude Aphekom estimait que la proximité de voies à forte densité de trafic pourrait être responsable de 15 à 30 % des nouveaux cas d'asthme de l'enfant ; l'Observatoire régional de santé d'Île-de-France retient 16 % des nouveaux cas chez les moins de dix-huit ans, en rappelant que plus de la moitié des enfants de Paris et de la proche couronne résident à moins de cent cinquante mètres d'un axe à fort trafic.
Ces travaux se rejoignent sur le sens de l'effet. Ils divergent sur son ampleur, et le Bulletin épidémiologique hebdomadaire en donne la raison : les résultats varient selon le choix des variables sanitaires retenues, la vulnérabilité des populations étudiées et les modalités d'évaluation de l'exposition — distance à l'axe, densité de trafic, ou concentration modélisée d'oxydes d'azote.
Autrement dit, les décisions méthodologiques prises au départ pèsent autant que le phénomène observé. Vous voulez comparer la fréquence de l'asthme entre des enfants exposés et des enfants épargnés : quatre décisions rendent l'étude réalisable.
Le critère de jugement principal. Un seul. « Symptômes respiratoires » ne suffit pas : s'agit-il d'une toux persistante déclarée par les parents, d'un diagnostic d'asthme posé, d'un souffle mesuré ? Chaque définition donne une étude différente, et un effectif différent.
La définition de l'exposition. Habiter à moins de cent mètres d'un axe, à moins de cent cinquante, ou dépasser un seuil de dioxyde d'azote modélisé ? C'est le point où les études publiées se séparent le plus, et celui qui déterminera la comparabilité de la vôtre.
L'écart que vous voulez pouvoir mettre en évidence. La décision la plus lourde de conséquences, et elle relève de la clinique plutôt que des statistiques : à partir de quelle différence l'information change-t-elle quelque chose — pour une politique publique, pour une recommandation, pour un patient ?
Le degré de certitude accepté. Conventionnellement, un risque de 5 % de conclure à tort à une différence, et 80 % de chances de la détecter si elle existe.
Avec une fréquence de 10 % chez les enfants non exposés :
Huit points d'écart en moins font passer l'étude de deux cents à près de quatre mille enfants par groupe. C'est là que le calcul devient un outil de décision plutôt qu'une formalité : il dit si l'étude que vous imaginez est réalisable avec la population dont vous disposez, et sinon, quelle question vous pouvez réellement trancher.
Et il éclaire la littérature. Si l'effet réel se situe autour de quelques points de prévalence, comme le suggèrent les fractions attribuables publiées, une étude de trois cents enfants a peu de chances de le mettre en évidence — ce qui explique une partie des résultats discordants, sans qu'aucune des études soit fautive.
Une remarque qui surprend souvent : ce n'est pas l'écart seul qui commande, mais aussi son point de départ. Passer de 5 % à 15 % demande 141 participants par groupe ; passer de 40 % à 50 % en demande 388, pour le même écart de dix points.
La puissance est un outil de conception. Fixée avant l'inclusion, elle dimensionne l'étude et éclaire l'arbitrage entre ambition et faisabilité. C'est à ce moment qu'elle rend service.
La puissance — La probabilité de mettre en évidence un effet qui existe réellement. À 80 %, une étude sur cinq passera à côté d'une différence pourtant présente. Monter à 90 % coûte environ un tiers de participants en plus : c'est un arbitrage, pas une norme.
Le risque alpha — La probabilité de conclure à une différence alors qu'il n'y en a pas. Fixé à 5 % par convention. Il se répartit entre les comparaisons : tester dix critères au seuil de 5 % rend probable qu'au moins un ressorte par le seul jeu du hasard, d'où l'importance d'un critère principal unique.
Le p — La probabilité d'observer un écart au moins aussi grand que le vôtre si les groupes ne différaient pas. Il répond à « le hasard suffit-il à expliquer cela ? », et à rien d'autre. Il reste muet sur l'ampleur de l'effet comme sur son importance clinique.
L'intervalle de confiance à 95 % — La plage dans laquelle se situe vraisemblablement la vraie valeur. Il porte plus d'information que le p, parce qu'il donne l'ordre de grandeur de l'effet. Un écart de 8 points avec un intervalle de 1 à 15 et un écart de 8 points avec un intervalle de 7 à 9 racontent deux histoires différentes, alors que leur p peut être identique.
L'odds ratio — Le rapport des cotes d'un événement entre deux groupes. Un odds ratio de 2 signifie que la cote de l'événement est doublée chez les exposés. On l'emploie parce que c'est ce que produit une régression logistique, et parce qu'il reste calculable dans une étude cas-témoins où le risque ne l'est pas. Deux points à retenir : quand l'événement est rare, il approche le risque relatif ; quand il est fréquent, il l'exagère nettement — un odds ratio de 2 sur un événement à 40 % correspond à un risque relatif d'environ 1,4. Et sans son intervalle de confiance, il ne dit rien.
Le calcul d'effectif fait partie du plan statistique, que nous établissons avec vous avant le dépôt du protocole. C'est aussi le moment où les décisions difficiles se prennent au meilleur coût.
Les sigles employés ici et dans nos échanges sont réunis dans le lexique de la recherche clinique.
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